产品详情：
【中文名】
Tofersen
【英文名】
QALSODY
【适应症】
Tofersen是一种反义寡核苷酸，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。根据在接受tofersen治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链水平降低，该适应症通过加速批准程序获批。一旦在确认性试验中验证临床获益，则视情况决定继续批准该适应症。
【首次落地医院】
上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）
【医院电话】
0898-62629196
【已落地医院】
海南海控乐城医院(四川大学华西乐城医院) 0898-36860155
【获批时间】
2023-10-25
【中文说明】
治疗机理：Tofersen 是一种反义寡核苷酸，通过与 SOD1 mRNA 结合引起 SOD1mRNA 降解，从而减少 SOD1 蛋白合成。
【是否国内上市】
是
【国内上市时间】
2024年9月26日