【适应症】
本品用于4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者的治疗。
【首次落地医院】
上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）
【医院电话】0898-62629196
【已落地医院】海南海控乐城医院(四川大学华西乐城医院)
【医院电话】0898-36860155
【获批时间】2024-04-08
【国内是否上市】
是
【国内上市时间】
2024年12月6日
【用法用量】
餐前或餐后每日一次口服给药。在给药前，需摇动药瓶以使混悬液均匀分散。请仅使用随药附带的口服注射器来量取本品（单位：mL）。使用口服注射器抽取适当剂量的药物后，直接注入口中。使用完毕后，应拆解口服注射器并将其置于流动的冷水下冲洗，随后将其放置在通风处，令其自然风干。风干后请将口服注射器储存在盒中，方便下次使用。口服注射器的使用期限为45天，过期后应弃置，并使用附带在包装内的第二支口服注射器。
用量
对于体重小于40kg的患者，推荐给药剂量为6mg/kg，每日一次。
对于体重≥40kg的患者，推荐给药剂量为240mg（相当于6mL混悬液），
每日一次。
根据个体的耐受性的不同，每日剂量可以降低至4mg/kg或2mg/kg。患者应使用处方剂量范围内的最高耐受剂量。
【禁忌症】
对本品的活性成分或任何辅料过敏者，详见说明书。
重度肝功能损害（Child-Pugh C级）。
在治疗开始的前6周以及治疗期间，禁止使用活疫苗或减毒活疫苗，详见说明书。
【英文说明】