昭昭（化名）是一个12岁的孩子，2020年12月，一个冬日的上午，他的父母带他来到了上海的一家医院。“李大夫，昭昭身上的咖啡斑早年就有，那时候以为是退变的胎记。现在孩子12岁了，咖啡斑没消除，反而泡泡长得更严重了，夏天不敢穿短裤短袖，孩子很自卑。”昭昭母亲说。

所谓泡泡病，指的是昭昭皮肤上零星散布的瘤体，犹如大小不一的“泡泡”，这叫做神经纤维瘤病1型症状，人们把这一类儿童亲切地称为“泡泡宝贝。”

“泡泡病，能治好吗？”昭昭的母亲一开口就问了一个谁也回答不上来的问题。“孩子这是一种慢性综合征，体表冒出疙瘩，看上去很糟糕。不过不要担忧，国际上是有治疗先例的。”李大夫安慰昭昭的母亲。“昭昭确诊得不算晚，但拖下去可能出现并发症，比如学习困难、脊柱扭曲、高血压等。孩子还小，建议用一种“孤儿药”治疗，而不是手术。”作为神经纤维瘤病的医生，李大夫打算保守治疗。

孤儿药，又称为罕见病药，市场需求稀少、研发成本高，药企不愿投入研发。我国对孤儿药的研发更是处于一片空白，基本依赖进口。

“多学科会诊后，我们觉得，没有其他有效的治疗方法。尝试司美替尼是目前唯一可能有效的方法，它是首个被美国FDA授予治疗神经纤维瘤病孤儿药的资格。但目前在中国还没上市，我们医院没有，全上海都没有，只有国外有。”李大夫说道。

“我在‘泡泡家园\\\\\\\’群里听说过，很多人在代购，是美国的。”昭昭母亲说。“代购是来不及了，治疗需要一两天就得用上，肿瘤长得很快。”李大夫也很焦虑。

“你那边是医疗特区，绿色通道，先行先试，国际三同步，帮忙找找“救命药”——司美替尼……”一位药剂科相关负责人联系到了海南博鳌乐城先行区的朋友。

“司美替尼？这里一堆替尼药，我查查……”乐城那边的朋友说，要去药库检索。

早在2020年10月，博鳌超级医院就提交了中国首例“司美替尼进口临床急需药品”的申请，因为三同步、四特许的国九条政策，海南药监局快速审核批准。这是我国目前唯一的“进口药绿色快速通道。”

按照政策，患者不仅能在乐城先行区申请使用司美替尼，而且可以申请带药离园使用。博鳌超级医院第一时间提交用药申请，海南省药监局、卫健委、海口海关、乐城管理局等部门通力合作，确保在泡泡宝贝抵达博鳌超级医院之后可以第一时间用上药，让孩子的病情得以良好控制。

上海-博鳌，两千里的路途。得益于国家赋予乐城先行区的特殊政策，泡泡宝宝不出国门就可用到进口救命药，这一切的背后只因“医者仁心”四个字。