药品名称：ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec-xioi)

包装规格：ZOLGENSMA 是一种静脉输注用混悬液，以一次性小瓶的形式提供。ZOLGENSMA 装在药盒（包含 2 至 9 个小瓶）中提供，小瓶有 2 种灌装体积：5.5 mL 或 8.3 mL，药盒中包含这 2 种小瓶的不同数量组合。所有小瓶的标称浓度为 2.0 × 10¹³ 个载体基因组 (vg)/mL。每瓶 ZOLGENSMA 含有不低于 5.5 mL 或 8.3 mL 的可提取体积。

用途：Zolgensma 是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物，这是一种导致肌肉萎缩和无力的严重神经疾病。

它适用于具有影响称为 SMN1 的基因的遗传突变的患者，这些患者要么被诊断患有 1 型 SMA（最严重的类型），要么具有多达 3 个拷贝的另一种称为 SMN2 的基因。

用法：Zolgensma 以静脉输注（滴注）的形式给药一次，持续约 1 小时。输液应在诊所或医院进行，并在有治疗脊髓性肌萎缩症经验的医生的监督下进行。

常见不良反应：最常见的不良反应（发生率 ≥ 5%）是转氨酶升高和呕吐。