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QALSODY
QALSODY
drug:注射剂
pack:1瓶/盒
specification:100mg/15mL
discipline:学科
departments:神经内科
Approved Country/Region:中国
Storage:2℃—8℃
Product Detail

product details :

【Chinese name】

Tofersen

【English name】

QALSODY

【indication】

Tofersen是一种反义寡核苷酸,用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。根据在接受tofersen治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链水平降低,该适应症通过加速批准程序获批。一旦在确认性试验中验证临床获益,则视情况决定继续批准该适应症。

【First landing in hospital】

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)

【Hospital telephone】

089862629196

【Time of approval】

2023-10-25

【Chinese description】

治疗机理:Tofersen 是一种反义寡核苷酸,通过与 SOD1 mRNA 结合引起 SOD1mRNA 降解,从而减少 SOD1 蛋白合成。