product details ：
【Chinese name】
路可视特纳
【English name】
luxturna
【indication】
适用于已确认由双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜营养不良伴视力下降且具有足够存活的视网膜细胞的成人和儿童患者。
【First landing in hospital】
海南博鳌何氏眼科医院
【Hospital telephone】
089862608989
【Time of approval】
2023-12-14
【Chinese description】
Voretigene neparvovec 是一种基因转移载体，采用腺相关病毒载体血清型 2 (AAV2) 衣壳作为人视网膜色素上皮 65 kDa 蛋白 (hRPE65) cDNA 递送至视网膜的工具。Voretigene neparvovec 使用重组 DNA 技术从天然存在的 AAV。
用法用量
治疗应由黄斑手术方面经验丰富的视网膜外科医生开始和进行。
剂量
患者每只眼睛将接受单剂量 1.5 x 1011 vg Voretigene neparvovec。每剂药物将以 0.3 mL
的总体积递送至视网膜下腔。每只眼睛的给药操作在不同日期进行，间隔较短，但不少于 6 天。