product details ：
【Chinese name】
维托拉生
【English name】
Viltolarsen（Viltepso）
【indication】
Viltepso是一种反义寡核苷酸，用于治疗经证实适合外显子53跳过治疗的DMD 基因突变的杜氏肌营养不良（DMD）患者。该适应症是基于在接受VILTEPSO治疗的患者中观察到的骨骼肌肌营养不良蛋白产生的增加而加速批准的。该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。
【First landing in hospital】
上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）
【Hospital telephone】
89862629196
【Time of approval】
2024-01-30
【Chinese description】
用法用量：通常，按照以维托拉生计为80 mg/kg的给药量，每周1次进行本药物1小时静脉注射给药。
治疗机理：Viltolarsen 是一种磷酸二酰胺类反义吗啉寡核苷酸,其作用是结合DMD前信息核糖核酸(mRNA)第53外显子的一个特定区域,并在翻译前阻止其包含在成熟的 mRNA 中,将导致预期阅读框架的恢复和 DMD样抗肌萎缩蛋白的产生。能够利用前信息核糖核酸 mRNA53 号外显子与抗肌萎缩蛋白结合,排除其他外显子在 mRNA 结合过程被干扰,只允许基因突变的患者避开 53 号外显子,产生一种内部截断的抗肌萎缩蛋白。
【Description in English】